Full Description
Apres plusieurs decennies de recherche, le critere "qualite de vie liee a l'etat de sante" est probablement a la croisee des chemins dans le domaine de l'evaluation therapeutique. Il s'integre dans le cadre plus large des "Patient-Reported Outcomes". En effet, l'evaluation par le patient lui-meme de l'efficacite et de la tolerance des medicaments dans un nombre croissant de pathologies, notamment chroniques, appara�t essentielle. L'introduction precise et justifie les situations et pathologies dans lesquelles la mesure de la qualite de vie apporte une information qui ne peut etre mesuree correctement par les criteres d'evaluation habituels cliniques, biologiques ou physiologiques. La premiere partie du livre, rapporte l'etat de la science quant a la definition et au developpement des questionnaires de qualite de vie et des "Patient-Reported Outcomes". Elle precise les necessites de l'adaptation culturelle et de la validation psychometrique des questionnaires dans le cadre d'essais cliniques internationaux.
Elle rapporte les recommandations pratiques d'un groupe de travail multidisciplinaire (ERIQA, European Regulatory Issues on Quality of Life Assessment) sur la mesure de ces criteres dans les essais cliniques. L'application de ces concepts est illustree dans le domaine de la pathologie rhumatologique, par une revue des questionnaires generiques et specifiques disponibles. La deuxieme partie confronte les arguments des acteurs impliques dans l'enregistrement du medicament: industriel, et representants des Agences francaise et europeenne (AFSSAPS, EMEA), et de la FDA americaine. Elle permet de mieux cerner les conditions dans lesquelles les autorites d'enregistrement peuvent accepter les etudes de qualite de vie. La lecture du livre laisse entrevoir, des maintenant, une place centrale du patient dans les prises de decision therapeutique. En depit de leur approche parfois differente, tous les auteurs du livre emploient un meme mot: celui de rigueur (methodologique, logistique, d'analyse et d'interpretation). C'est a cette exigence que le critere qualite de vie gardera toute sa credibilite scientifique.
Contents
Introduction: La Qualite de Vie liee a l'etat de sante: pourquoi sa mesure est-elle devenue indispensable? Health-Related Quality of Life: why its measure is nowadays unavoidable?- I) Principes et methodologie de la mesure de la qualite de vie. Principles and methodology of measure of Health-Related Quality of life and of Patient-Reported Outcomes (PRO): Concept of Health-Related Quality of Life and of Patient-Reported Outcomes; Developpemet et validation d'un questionnaire; Des difficultes des essais cliniques internationaux: l'adaptation culturelle des questionnaires de qualite de vie. Difficulties of international clinical trials: cultural adaptation of Quality of Life Questionnaires Patient-Reported Outcomes in a regulatory environment - there is a need for guidance; Mesures de qualite de vie en Rhumatologie. Health-Related Quality of Life measures in rheumatology * II) Sous quelles conditions les autorites d'enregistrement peuvent-elles accepter les etudes de qualite de vie ? Under what conditions can regulatory authorities accept Health-Related Quality of Life studies?: Point de vue de l'evaluateur statisticien. What statisticalplan for Health-Related Quality of life and Patient-Reported Outcomes data?; Patient-reported measures in drug development: FDA perspective; Qualite de vie et evaluation en vue d'AMM. Health-Related Quality of Life and evaluation for French Marketing Authorisation (AMM); Etudes de qualite de vie et Commission de Transparence. Health-Related Quality of Life studies and French Transparency Committee; Etudes de qualite de vie et Commission de Publicite. Health-Related Quality of Life studies and French Advertising Control Committee; Evaluation de la qualite de vie dans un dossier d'enregistrement en Europe. Health-Related Quality of Life evaluation in a regulatory file in Europe; Qualite de vie liee a l'etat de sante: critere d'evaluation - Point de vue d'un industriel.
