ムコ多糖症（ＭＰＳ）２型診療ガイドライン〈２０１９〉

日本先天代謝異常学会【編】

診断と治療社（2019/07発売）

• サイズ B5判／ページ数 24p／高さ 26cm
• 商品コード 9784787823922
• NDC分類 493.12
• Cコード C3047

目次

１　酵素補充療法（ＥＲＴ）と造血幹細胞移植のメリット・デメリット（益と害）について
２　治療に関するクリニカルクエスチョン（ＣＱ）（酵素補充療法（ＥＲＴ）により、歩行障害は改善するか？
酵素補充療法（ＥＲＴ）により、呼吸機能は改善するか？
酵素補充療法（ＥＲＴ）により、生命予後は改善するか？
酵素補充療法（ＥＲＴ）により、身長の伸びは改善するか？
酵素補充療法（ＥＲＴ）により、関節症状は改善するか？
酵素補充療法（ＥＲＴ）により、心機能は改善するか？
酵素補充療法（ＥＲＴ）により、心弁膜症の改善や進行予防が可能となるか？
酵素補充療法（ＥＲＴ）により、中枢神経症状の改善や進行予防が可能となるか？
造血幹細胞移植により、歩行障害は改善するか？
造血幹細胞移植により、呼吸障害の進行は予防できるか？　ほか）