目次
第1章 ニーマン・ピック病C型の基礎知識(ライソゾーム病とニーマン・ピック病C型;ニーマン・ピック病C型の歴史 ほか)
第2章 ニーマン・ピック病C型の診断(肝脾腫の特徴;肺病変の特徴 ほか)
第3章 ニーマン・ピック病C型の治療と展望(ミグルスタット(ブレーザベス)による治療
シクロデキストリンの人道的使用 ほか)
第4章 患者と家族を支える体制(ニーマン・ピック病C型の家族会について;付録:ニーマン・ピック病C型の診断に協力可能な施設)
第1章 ニーマン・ピック病C型の基礎知識(ライソゾーム病とニーマン・ピック病C型;ニーマン・ピック病C型の歴史 ほか)
第2章 ニーマン・ピック病C型の診断(肝脾腫の特徴;肺病変の特徴 ほか)
第3章 ニーマン・ピック病C型の治療と展望(ミグルスタット(ブレーザベス)による治療
シクロデキストリンの人道的使用 ほか)
第4章 患者と家族を支える体制(ニーマン・ピック病C型の家族会について;付録:ニーマン・ピック病C型の診断に協力可能な施設)